[发明专利]一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用有效
| 申请号： | 202110262182.X | 申请日： | 2021-03-10 |
| 公开（公告）号： | CN113025659B | 公开（公告）日： | 2023-01-10 |
| 发明（设计）人： | 程涛;张健萍;赵梅;殷梦迪;李斯昂;赵娟娟;许静;杨智学;张凤;张孝兵 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋 |
| 地址： | 300020 *** | 国省代码： | 天津;12 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用，所述基因编辑系统包括CRISPR‑SaCas9基因编辑载体和F8供体载体；所述CRISPR‑SaCas9基因编辑载体包括串联的SaCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的靶基因为Alb基因内含子；所述F8供体载体包括截短型F8基因。本发明利用腺相关病毒将SaCas9、sgRNA和BDDF8导入肝细胞，BDDF8通过NHEJ途径定点插入到Alb内含子位点，剪接形成Alb和BDDF8的融合转录本，自断裂多肽促使形成Alb和BDDF8蛋白两种蛋白，F8在小鼠中稳定表达一年，所述基因编辑系统无毒副作用，是潜在的A型血友病治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 治疗 血友病 基因 编辑 系统 及其 应用 | ||
【主权项】：
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