[发明专利]基于CRISPR增加SMN蛋白表达的方法及其应用有效
| 申请号： | 202110638830.7 | 申请日： | 2021-06-08 |
| 公开（公告）号： | CN113430198B | 公开（公告）日： | 2023-03-31 |
| 发明（设计）人： | 梁德生;周妙金;胡志青;邬玲仟 | 申请（专利权）人： | 上海苹谱医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/85;C12N15/864;C12N15/55;C12N15/90;C12N15/12;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/46;A61P21/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 长沙正奇专利事务所有限责任公司 43113 | 代理人： | 卢宏 |
| 地址： | 200120 上海市浦东新区中国（上海*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种基于CRISPR增加SMN蛋白表达的方法，包括：构建特异性编辑TSL2位点的CRISPR基因编辑系统，该系统包括靶向TSL2位点的sgRNA和Cas9蛋白，或者是表达出靶向TSL2位点的特定sgRNA和Cas9蛋白的质粒或病毒载体；后将系统导入细胞内或小鼠体内，对SMN2基因7号外显子上的TSL2位点进行编辑，使其随机产生插入或缺失或插入和缺失，从而使TSL2结构破坏或不稳定，进而增加全长SMN的mRNA与蛋白表达。利用基因编辑技术精确编辑SMN2基因TSL2位点，编辑后的细胞能持续转录、翻译，蛋白增加的阳性克隆率达44％。 | ||
| 搜索关键词： | 基于 crispr 增加 smn 蛋白 表达 方法 及其 应用 | ||
【主权项】：
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