[发明专利]一种更安全的地中海贫血基因治疗载体、构建方法及其应用在审
| 申请号： | 202110792311.6 | 申请日： | 2021-07-14 |
| 公开（公告）号： | CN113308494A | 公开（公告）日： | 2021-08-27 |
| 发明（设计）人： | 钟晓松;于榛;白玥;仝帅 | 申请（专利权）人： | 卡瑞济（北京）生命科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/66;C12N5/10;A61K35/28;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京东方盛凡知识产权代理事务所(普通合伙) 11562 | 代理人： | 张换君 |
| 地址： | 100085 北京市海淀区*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： |
本发明公开了一种更安全的地中海贫血基因治疗载体、构建方法及其应用，属于基因工程技术领域；该载体包括自身失活的慢病毒载体序列和HBB编码多核苷酸基因序列的至少一部分，其中，所述自身失活的慢病毒载体为LentiCRISPv2，所述HBB编码多核苷酸基因序列如SEQ ID No.10所示；人工构建优化的lenti‑HBB血红蛋白真核表达载体可以诱导CD34+细胞向红系细胞分化，稳定表达血红蛋白 |
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| 搜索关键词： | 一种 安全 地中海贫血 基因治疗 载体 构建 方法 及其 应用 | ||
【主权项】：
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