[发明专利]一种适用于帕金森疾病基因治疗的慢病毒载体在审
| 申请号： | 202210101205.3 | 申请日： | 2022-01-27 |
| 公开（公告）号： | CN114317610A | 公开（公告）日： | 2022-04-12 |
| 发明（设计）人： | 凌思凯;汪啸渊 | 申请（专利权）人： | 上海本导基因技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/60;C12N15/66;C12N15/53;C12N15/55;A61K38/44;A61K38/50;A61K38/51;A61K48/00;A61P25/16 |
| 代理公司： | 上海段和段律师事务所 31334 | 代理人： | 王丹东 |
| 地址： | 201100 上海市闵行区都会路16*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种适用于帕金森疾病基因治疗的慢病毒载体；其包装质粒包括表达包膜蛋白的pMD.2G，表达REV蛋白的pRSV‑REV，整合酶突变失活的pMDlg/pRRE‑IN mut或pMDlg/pRRE，和表达TH、AADC和CH1的载体质粒。本发明提供了2种慢病毒载体递送外源基因，一种是具有基因整合作用的慢病毒载体，另一种是非整合型慢病毒载体；都将目的基因递送到细胞中长期表达蛋白；整合型慢病毒载体将所递送的外源基因整合至基因组中，在细胞扩增后依然可以稳定表达蛋白；非整合型慢病毒载体将所递送的外源基因游离于基因组外，不干扰宿主基因组，在终末分化的细胞内可以长期存在，并表达蛋白。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 适用于 帕金森 疾病 基因治疗 病毒 载体 | ||
【主权项】：
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