[发明专利]用于修复Klhl18lowf在审

专利信息
申请号: 202210107537.2 申请日: 2022-01-28
公开(公告)号: CN114369600A 公开(公告)日: 2022-04-19
发明(设计)人: 舒易来;李华伟;左二伟;顾晰;王大奇;胡新德 申请(专利权)人: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/864;C12N15/90;C12N15/12;A61K38/17;A61K48/00;A61P25/00;A61P27/16
代理公司: 上海元好知识产权代理有限公司 31323 代理人: 贾慧琴;包姝晴
地址: 200031*** 国省代码: 上海;31
权利要求书: 查看更多 说明书: 查看更多
摘要: 发明公开了一种用于修复Klhl18lowf突变基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统及应用,该系统包括特异性靶向Klhl18lowf的sgRNA、同源修复供体模板以及Cas9,并通过腺相关病毒载体递送,形成有效修复突变基因的编辑系统。本发明通过纯合Klhl18lowf小鼠模型实验,评价其对听力功能的影响,结果发现该系统能对患病小鼠进行精准的体内同源介导修复,成功纠正点突变,且小鼠注射该系统后长达24周内,可观察到听觉功能恢复、纤毛形态变规则、IHC持续囊泡释放功能恢复等,直观地验证了本发明系统对Klhl18lowf导致的感音神经性聋的治疗作用,能够用于制备治疗感音神经性聋的药物。
搜索关键词: 用于 修复 klhl18 base sup lowf
【主权项】:
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分,VIP会员可以免费下载。

该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息,商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于复旦大学附属眼耳鼻喉科医院,未经复旦大学附属眼耳鼻喉科医院许可,擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作,请联系【客服

本文链接:http://www.vipzhuanli.com/patent/202210107537.2/,转载请声明来源钻瓜专利网。

×

专利文献下载

说明:

1、专利原文基于中国国家知识产权局专利说明书;

2、支持发明专利 、实用新型专利、外观设计专利(升级中);

3、专利数据每周两次同步更新,支持Adobe PDF格式;

4、内容包括专利技术的结构示意图流程工艺图技术构造图

5、已全新升级为极速版,下载速度显著提升!欢迎使用!

请您登陆后,进行下载,点击【登陆】 【注册】

关于我们 寻求报道 投稿须知 广告合作 版权声明 网站地图 友情链接 企业标识 联系我们

钻瓜专利网在线咨询

周一至周五 9:00-18:00

咨询在线客服咨询在线客服
tel code back_top