[发明专利]用于靶向敲降Htra2转录本的sgRNA、CRISPR/CasRx系统及应用在审
| 申请号： | 202210500081.6 | 申请日： | 2022-04-22 |
| 公开（公告）号： | CN115029346A | 公开（公告）日： | 2022-09-09 |
| 发明（设计）人： | 舒易来;李华伟;陈兵;郭洋;韩磊 | 申请（专利权）人： | 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P27/16;A23L33/00 |
| 代理公司： | 上海元好知识产权代理有限公司 31323 | 代理人： | 贾慧琴;包姝晴 |
| 地址： | 200031*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种用于靶向敲降Htra2转录本的CRISPR/CasRx系统及应用，该系统包括特异性靶向Htra2 mRNA的sgRNA以及CasRx，并通过腺相关病毒载体递送，形成有效敲降Htra2转录本的RNA编辑系统。本发明通过实验评价所述的CRISPR/CasRx系统对新霉素诱导的小鼠听力损失的影响，结果发现该RNA编辑系统能特异性敲降小鼠中的Htra2转录本，且新霉素造模小鼠注射治疗系统后，可观察到听力功能的恢复，同时还观察到内外毛细胞存活率的提高、纤毛形态变规则，直观地验证了本发明提供的AAV‑CasRx治疗系统对氨基糖苷类药物导致的耳毒性损伤的改善作用，可用于制备防治获得性感音神经性聋的药物或保健品。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 靶向 htra2 转录 sgrna crispr casrx 系统 应用 | ||
【主权项】：
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