[发明专利]用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体在审
| 申请号： | 202211146489.4 | 申请日： | 2016-12-14 |
| 公开（公告）号： | CN116059236A | 公开（公告）日： | 2023-05-05 |
| 发明（设计）人： | 伊莎贝尔·阿兹纳雷兹;休·M·纳什;艾德里安·克赖纳 | 申请（专利权）人： | 冷泉港实验室;斯托克制药公司 |
| 主分类号： | A61K31/713 | 分类号： | A61K31/713;A61K31/712;A61P43/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 孙琳琳;郑霞 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请涉及用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体。本文提供了用于治疗有需要的受试者，例如缺乏SYNGAP1蛋白或SCN1A蛋白表达的受试者或者患有AD精神发育迟滞5型或Dravet综合征的受试者的方法和组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 染色体 显性 精神 发育 迟滞 dravet 综合征 反义 寡聚体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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