[发明专利]一种用于碱基编辑的复合物及其在治疗肝豆状核变性中的应用有效
| 申请号： | 202211175362.5 | 申请日： | 2022-09-26 |
| 公开（公告）号： | CN115992137B | 公开（公告）日： | 2023-09-26 |
| 发明（设计）人： | 姚少华;王燕红 | 申请（专利权）人： | 四川大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/62;A61K48/00;A61K38/46;A61K38/50;A61P1/16;A61P3/00;C12N5/10 |
| 代理公司： | 重庆恩洲知识产权代理事务所(特殊普通合伙) 50263 | 代理人： | 兰渝宏 |
| 地址： | 610065 四*** | 国省代码： | 四川;51 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及基因编辑领域，具体涉及一种用于碱基编辑的复合物及其在治疗肝豆状核变性中的应用。本发明提供了一种复合物，其特征在于，包括：(a)腺嘌呤碱基编辑器；(b)向导RNA；其中，所述腺嘌呤碱基编辑器为ABE8eNG。本发明提供的复合物能够高效地纠正致病基因ATP7B的P992L突变位点，有望应用至肝豆状核变性的治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 碱基 编辑 复合物 及其 治疗 肝豆状核 变性 中的 应用 | ||
【主权项】：
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