[发明专利]一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR-Cas9系统有效
| 申请号： | 202211410690.9 | 申请日： | 2022-11-11 |
| 公开（公告）号： | CN115820642B | 公开（公告）日： | 2023-10-10 |
| 发明（设计）人： | 陈永昌;杨娇;白绕仙;吴若;任帅伟 | 申请（专利权）人： | 昆明理工大学;云南中科灵长类生物医学重点实验室 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/864;A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 昆明科众知识产权代理事务所(普通合伙) 53218 | 代理人： | 蒋晗 |
| 地址： | 650093 云南省*** | 国省代码： | 云南;53 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR‑Cas9系统，包含：将发生在杜氏肌营养不良症(DMD)基因27号外显子的点突变或无义突变通过碱基的删除或添加将(3N‑1)的错误读码框纠正为(3N)恢复通读gRNA；敲除DMD基因27号外显子的gRNA；以及跳跃DMD基因27号外显子，使外显子26和28连在一起恢复通读的gRNA。本发明能较全面地对DMD基因27号外显子进行基因编辑，利用特定的CRISPR‑SaCas9、CRISPR‑SauriCas9小体积系统，有利于实现单载体递送，将来更易应用到临床；而且能为DMD非热点突变的患者制备个性化基因编辑药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 治疗 杜氏肌 营养不良 crispr cas9 系统 | ||
【主权项】：
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