[发明专利]用于基因治疗的阳离子类脂

摘要

本发明提供了新的阳离于类脂，特别是胍基类脂，以及它们的制备方法。还提供了含有本发明类脂的聚阴离于—类脂复合体，它们的制法以及将生物活性物质特别是核酸递送到细胞的用途。

主权项

1．式Ⅰ化合物及其盐、溶剂化物、拆分了及未拆分的对映体、非对映体或它们的混合物：R1R2N-C(O)-A-X式Ⅰ其中：R1和R2可以是相同的或不同的，为C10-C26烃基；A为亚烃基，其中一个或多个亚甲基可被基团Y任意取代，条件是Y基团彼此不能邻接，而每个Y可独立地为：-O-,-OC(O)-,-C(O)O-,-NR5-,-NR5C(O)-,-C(O)NR5-,NR5C(O)NR5-,-NR5C(O)O-,-OC(O)NR5-,-S(O)n-,n为0、1或2，或-NZ-C(=NZ)NZ-，其中每个Z独立地为H或-(CH2)mNR5-C(=NR5)NR5,m为1-10的整数，而每个R5独立地为H或C1-6烷基；X是：(1)三烃基铵基，其中烃基彼此相同或不同，或(2)-NH-C(=NR3)NHR4，其中R3和R4各自独立地为烃基、卤代烷基、羟烷基、O-保护的羟烷基、烷氧烷基、卤代烷氧烷基、芳氧烷基、氨基烷基、单或二取代氨基烷基、N-保护的-氨基烷基、酰基、烷氧羰基、芳氧羰基、-C(O)NR6R7，其中R6和R7独立地为H或烃基、氮保护基，或R3和R4与它们连接的原子一起形成单环或双环化合物，任选地被烷基，环烷基，链烯基，炔基，芳基，卤代烷基，羟基，氨基，卤代，硝基，氰基，羧基，氨基甲酰基，烷氧基，卤代烷氧基，单和二取代氨基，酰基，烷氧酰基或芳氧酰基取代；但条件是：当R1和R2相同，均为C16烷基，而X为-NH-C(=NH)NH2时，A不为亚丁基链；以下情况不同时发生：R1=R2=C18H37，A是(CH2)n(n=5或10)而X是三甲基铵基；以下情况不同时发生：R1=R2=C18烷基，A为亚甲基，X为-NH-C(=NH)NH2。