[发明专利]用于将治疗活性物质转移到靶细胞中的组合物及其在基因治疗中的应用无效
| 申请号： | 98117551.1 | 申请日： | 1998-07-01 |
| 公开（公告）号： | CN1212890A | 公开（公告）日： | 1999-04-07 |
| 发明（设计）人： | R·比绍夫;H·考伯;K·舒格哈特 | 申请（专利权）人： | 特朗斯吉恩有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K47/20;A61K31/73;A61K38/02;A61K38/22;A61K38/43;A61K39/12;A61K39/395 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 | 代理人： | 陈文平 |
| 地址： | 法国斯*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种用于将至少一种治疗活性物质转移到靶细胞中的组合物,该组合物的特征是含有至少一种治疗活性物质以及至少一种极性化合物的混合物,该化合物是从特定非质子极性化合物组成的组中选出的。该治疗活性物质优选地为一种多核苷酸,而极性化合物优选地为DPSO,DPSO能够提高多核苷酸转染进入细胞内部的能力。根据本发明的组合物可用作诊断、治疗、预防或疫苗药剂并通过基因治疗来医治人或动物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 活性 物质 转移 靶细胞 中的 组合 及其 基因治疗 应用 | ||
【主权项】：
1．一种组合物，该组合物含有至少一种治疗活性物质和至少一种非质子极性化合物的混合物，极性化合物选自如下定义的化合物：(a)式Ⅰ：其中R1和R2相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基，烷氧基且可被任选性地取代，条件是当R1是1或2个碳原子基团时，R2至少是3个碳原子的基团，R2是1或2个碳原子基团时，R1至少是3个碳原子的基团，R1和R2可能连接形成环状分子；(b)式Ⅱ：其中R3和R4相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基或烷氧基，这些基团可任选性地重复，是线性的或分支的并且可任选性地被取代，R3和R4可能连接形成环状分子；(c)式Ⅲ：其中R3和R4相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基或烷氧基，这些基团可任选性地重复，是线性的或分支的并且可任选性地被取代，R5是(CH2)x且在每个[R5-S]n重复单元中是彼此独立的，其中x=1到50R3和R4可能连接形成环状分子；或(d)二甲基甲酰胺，二甲基乙酰胺，四甲基脲或它们的衍生物。
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